L’agence américaine des médicaments, la Food and Drug Administration (FDA), a autorisé la mise sur le marché du Zolgensma, une thérapie génique pour le traitement de l'amyotrophie spinale chez les enfants de moins de 2 ans, a annoncé le laboratoire suisse Novartis le 24 mai.
Il s'agit de la 6e thérapie génique autorisée aux États-Unis ou en Europe, rapporte le MIT Technology Review.
Le traitement, administré en dose unique, est proposé au prix record de 2 125 millions de dollars (1,896 million d’euros).
L’amyotrophie spinale (AMS) est une maladie neurodégénérative liée à un gène défectueux qui entraîne une perte de la fonction musculaire, jusqu’à présent incurable. Zolgensma utilise un virus modifié pour acheminer une copie fonctionnelle du gène défectueux, le SMN1, dans le génome des cellules.
Le feu vert des autorités européenne et japonaise est attendu dans le courant de l’année.
Zolgensma sera en concurrence avec Spinraza de Biogen, premier traitement de l’AMS à avoir été approuvé, fin 2016. Celui-ci est administré tous les quatre mois. Le prix est de 750 000 $ pour la première année et 375 000 $ pour les années suivantes.
Le chiffre d’affaires annuel du Zolgensma a été estimé à 2 milliards de dollars d’ici 2022. Celui du Spinraza a atteint 1,7 milliard en 2018 et est estimé à 2,2 milliards pour 2022.
La FDA prévoit que d'ici 2025, entre 10 et 20 traitements géniques seront mis sur le marché chaque année, selon le MIT Technology Review.
Une thérapie génique contre la cécité (850 000 $)
Psychomédia avec source : MIT Technology Review.
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(C'est ça que l'on appelle une médecine à deux vitesse ? note de rené)